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Die weltweit teuersten genetische Drogen werden hilflos, vom Markt zu nehmen!

  • Autor:Jane
  • Quelle:科技日报
  • Lassen Sie auf:2017-04-27

Glybera ist das erste Gen Medikament in den westlichen Ländern für die Behandlung von seltenen Erbkrankheiten - Lipoprotein Lipase Mangel (LPLD) vermarktet werden. Jedoch nach "MIT Technology Review" Website des Magazins vor kurzem berichtet, dass nach 25 Jahren der Forschung und Entwicklung war schwierig, aus der die Medikament, werden durch hohe Preise und mangelnde Nachfrage und aus dem Markt.

UniQure, eine bekannte niederländische Biotechnologie Firma, entwickelt die Medikament, sagte letzte Woche, dass die EU Zeitraum Lizenzierung ist für das Medikament im Oktober läuft und nicht wieder erneuert werden.

Der Grund dafür ist, dass die Nachfrage des Marktes für das Medikament sehr begrenzt ist und es keine signifikante Zunahme der Anzahl der Patienten, die die finanziellen Mittel werden für den Drogenkonsum in den nächsten Jahren haben. Grilbella, die im Jahr 2012 von der Europäischen Arzneimittelbehörde genehmigt und in 2014 aufgeführt wurde, ist ein wichtiger Meilenstein in der Gentherapie, die eine Reihe von Frustration und Sicherheit Herausforderungen durchgemacht hat. Der Preis des Medikaments war jenseits aller Vorstellungskraft der Menschen, der Preis für einen Kurs der Behandlung bis zu mehr als 100 Millionen Dollar, Erstellen eines neuen Datensatzes der Preise für moderne verschreibungspflichtige Arzneimittel, sondern auch für seine späteren Markt "kein Marktpreis" Leistung versteckt.

Lipoprotein-Lipase-Mangel, auch bekannt als familiäre hohe Chylomicronemia, da das Blut des Patienten kann es nicht ertragen Fettpartikel, eine Vielzahl von akuten Pankreatitis wiederkehrende, sehr schmerzhafte und sogar lebensbedrohlich. Vor dem Aufkommen der Gribbella gibt es keine spezifische Medikament gegen die Krankheit nur durch Ernährung, Kontrolle der Blutfettwerte. Und Gribera durch ein Adeno-assoziierte Virus (AAV), wird eine funktionale Lipoprotein Lipase gen Lieferung an die Patienten Skelettmuskel, der Patient nach der Behandlung deutlich reduziert die Häufigkeit von Pankreatitis, produzieren und entspannen Diätbeschränkungen, Verbesserung der Lebensqualität.

Aber weil die Droge-Preis zu hoch ist, die Krankenkassen über die Verwendung der Droge Erstattung des jeweiligen ein ernsthaftes Hindernis auf vorhanden nur ein Patient, die medikamentösen Behandlung zu akzeptieren.

Kathy Quinn, ein Spezialist in der Europäischen Droge Preismechanismus am Massachusetts Institute of Technology Center für biomedizinische Innovationen, sagt, dass die Zahl der Lipoprotein Lipase Mangel Patienten ist nicht viel, und 1 Million Menschen sind krank, sowie der Öffentlichkeit, die Gültigkeit der Frage dort ist, "eine Nadel Millionen" Preisgestaltung fehlt ausreichendes Argument. "Das Scheitern der Gribbella bedeutet nicht, dass andere gen Therapien sind auch lästig, aber das führt zu einer tiefen Reflexion von der Industrie Preismechanismus für gen-Medikamente" Quinn sagte.