Aktualności

Na świecie najbardziej kosztowne genetycznych narkotyków będzie bezradny do wycofania z rynku!

  • Autor:Jane
  • Źródło:科技日报
  • Zwolnij na:2017-04-27

Lek Glybera jest pierwszy gen lek do obrotu w krajach zachodnich do leczenia rzadkich chorób genetycznych - lipoprotein lipazy (LPLD). Jednak według "MIT Technology Review" magazyn stronie niedawno poinformował, że po 25 latach badań i rozwoju było trudno wyjść z lek, będzie ze względu na wysokie ceny i brak popytu, jak i z rynku.

UniQure, dobrze znany holenderski biotechnologii firmy, która opracowała lek, powiedział w zeszłym tygodniu, że UE w okresie licencji, lek wygasa w październiku i ponownie nie zostanie odnowiona.

Powodem tego jest to, że popyt na lek jest bardzo ograniczona i będzie występować żaden znaczący wzrost liczby pacjentów, którzy mają środki finansowe do stosowania leku w ciągu najbliższych kilku lat. Grilbella, który został zatwierdzony przez europejskich Drug Administration w 2012 i wymienione w 2014 roku, jest ważnym krokiem w terapii genowej, która została poddana serii frustracji i wyzwań bezpieczeństwa. Cena leku był poza wyobraźni ludzi, ceny Oczywiście leczenie do ponad 100 milionów dolarów, tworząc nowy rekord ceny narkotyków recepty nowoczesne, ale również dla jego późniejszego "ceny rynkowej" rynku wydajność ukryte.

Lipoprotein lipazy, znany także jako rodzinna chylomicronemia wysoki, ponieważ krwi pacjenta nie może znieść wszelkie cząstki tłuszczu, wiele ostrego zapalenia trzustki, nawracające, bardzo bolesne i nawet zagrożenie życia. Przed pojawieniem się Gribbella nie istnieje żaden lek specyficzne dla tej choroby, tylko poprzez dietę, do kontroli stężenia lipidów we krwi. I Gribera przez adenowirus wirusa (AAV), będzie produkować funkcjonalne lipoprotein lipazy gen dostawy do pacjentów mięśni szkieletowych, pacjent po leczeniu znacząco zmniejsza częstość występowania zapalenia trzustki i można zrelaksować się ograniczenia diety, poprawy jakości życia.

Ale ponieważ lek cena jest zbyt wysoka, agencje ubezpieczeń zdrowotnych na użycie zwrotu lek odpowiedni zestaw poważną przeszkodą, o obecny tylko jeden pacjent do przyjęcia leczenia uzależnień.

Kathy Quinn, specjalista lek europejski mechanizm w Massachusetts Institute of Technology Center biomedycznych innowacji, mówi, że liczba pacjentów niedoboru Lipazy lipoproteinowej nie jest dużo, a to milion ludzi chorych, a także publiczne, ważność pytanie ma był tam, "igły milionów" ceny Brak wystarczających argumentów. "Błąd Gribbella nie oznacza, że innych genów terapie są kłopotliwe, ale doprowadzi to do głębokiej refleksji w branży mechanizm ustalania cen dla leków genu," powiedział Quinn.